近期美國食品藥物管理局（FDA）對多項治療難治性疾病的實驗性藥物申請的拒絕或勸阻，引發投資者對這些藥物命運的擔憂。根據RTW Investments的數據，過去一年至少有八種藥物的申請被FDA拒絕或勸阻，其中包括UniQure的亨廷頓舞蹈症基因療法、Regenxbio的海德爾氏症基因療法，以及Disc Medicine的血液疾病藥物。此外，FDA最初拒絕審查Moderna的流感疫苗，但後來改變立場。這些案例的共通點在於，FDA對公司提交的證據提出質疑，例如部分研究未與安慰劑對照，或僅依賴生物標記物而非直接測量藥物療效。公司方面則指控FDA違反先前指導方針，導致投資者對FDA未來政策的不確定性感到不安。
分析師指出，近年來FDA對罕見疾病藥物的審查標準有所放寬，允許基於較不嚴謹的試驗數據（如非隨機雙盲對照試驗）加速批准，以更快讓患者獲得治療。然而，這種做法也引發爭議，批評者認為這可能對患者造成錯誤希望。如今，FDA的最新決定讓投資者懷疑其審查標準是否已提高，進而影響其他藥物的開發進度。例如，UniQure被要求進行與安慰劑對照的新研究，但這與FDA過往允許使用外部數據庫的指導方針矛盾。此外，Denali Therapeutics針對海德爾氏症的藥物申請依賴非隨機試驗數據，若遭拒絕，可能進一步加劇產業對FDA標準變動的擔憂。
FDA高層官員強調，其審查標準並未改變，仍接受合理預測療效的生物標記物數據作為加速批准的依據，且非隨機數據亦可獲得完整批准。然而，當療效顯著且患者處於嚴重病況時（如阿茲海默症或亨廷頓舞蹈症患者病情急劇改善），FDA可能僅需極少數病例數據即可批准。但若疾病異質性高、治療風險大或療效難以測量，則仍需隨機對照試驗。此番解釋顯示FDA在嚴謹性與加速審批間的權衡，但產業界對政策一致性與預測性的不確定，仍可能影響創新藥物的開發與投資動向。
原文網頁：FDA reversals leave investors worrying about the fates of other experimental drugs (by Angelica Peebles)
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