FDA嚴詞批評UniQure基因療法遭指失敗 需再進行研究

美國食品藥物監督管理局（FDA）高階官員周四在與記者通話時表示，UniQure需進行另一項研究，以證明其基因治療對亨丁頓舞蹈症（Huntington’s disease）患者「確實有幫助」。該官員匿名表示，FDA已要求公司進行安慰劑對照試驗，但UniQure認為此類試驗不具倫理性，因其需讓患者接受數小時全身麻醉的偽手術。FDA官員則反駁此說法，並質疑UniQure試圖在FDA心中進行「扭曲或操縱的比較」，暗示其試驗早在多年前已失敗，卻未進行正確臨床研究。

此爭議是UniQure與FDA之間公開對峙的最新發展。FDA近期因拒絕多項藥物申請而遭批評，部分公司指控其違反先前指導方針。FDA委員長馬蒂·馬卡利（Marty Makary）上周在接受CNBC訪問時，雖未點名UniQure，但間接批評其基因治療方案。UniQure隨後指控FDA改變立場，認為其臨床數據已足夠申請批准，並採用外部數據庫（外部對照組）衡量未治療患者的病情惡化，而非進行傳統隨機雙盲安慰劑對照試驗（金標準），因其認為偽手術不具倫理性。

FDA官員強調，該機構「從未同意接受這種扭曲的比較」，並重申「始終要求在收到數據後再做評估」。UniQure尚未立即回應。儘管當日股價上漲逾10%，但截至周四下午，其股價今年已下跌58%。

此事件反映FDA對藥物批准的嚴謹態度與倫理考量的衝突，也凸顯創新療法在臨床試驗設計上的挑戰。UniQure若無法彌合與FDA的分歧，可能面臨延宕上市的風險，而FDA的審慎立場也可能影響其他基因治療公司的試驗設計策略。

原文網頁：FDA official calls UniQure”s gene therapy a ”failed” treatment for Huntington”s (by Angelica Peebles)