美國食品藥物監督管理局（FDA）近年在加速批准治療罕見病的實驗性療法方面面臨重大挑戰，引發各界強烈批評。儘管FDA聲稱正推動新協議以加快審批流程，但實踐中卻被指因科學、政治壓力及人員流失，導致審查標準與監管要求鬆散，阻礙創新藥物進入市場。FDA局長馬蒂·馬卡利（Marty Makary）成為批評焦點，眾議院議員賈克·奧欽克洛斯（Jake Auchincloss）指控其以「恐懼與偏袒」取代安全與療效標準，損害患者與創新企業對藥物的信任。前共和黨參議員里克·桑托魯姆（Rick Santorum）則批評馬卡利的政策與實際作為脫節，稱其「以新聞稿執法」，並指出FDA內部陷入混亂，與川普政府推動罕見病治療的初衷背道而馳。
藥廠與患者團體亦不滿FDA對罕見病藥物的審查靈活性不足，尤其在數據規模小、難以進行安慰劑對照試驗的情況下，審查決策更需專業判斷與經驗。然而，FDA近年因人員流失嚴重，審查能力受挫，如藥物審查中心（CDER）人員數量銳減，導致審批速度下降，2024年加速批准藥物數量較2023年減少近半。此外，生物製劑與疫苗部門主管維納伊·普拉薩德（Vinay Prasad）被指反對加速批准，與藥廠高管產生衝突，如輝瑞（Pfizer）CEO艾伯特·布爾拉（Albert Bourla）指控其忽略科學家建議。
馬卡利雖提出針對罕見病的定制化審批新系統，但批評者認為其未能解決根本問題。奧欽克洛斯強烈要求馬卡利與普拉薩德下台，並呼籲總統任命具 bipartisan 支持的FDA領導人，以恢復公信力。前FDA委員史考特·戈特利布（Scott Gottlieb）則指出，當前FDA的審查決策與川普政府推動罕見病治療的目標存在落差，需重視專業經驗流失對創新藥物審批的長期影響。
**理解**：此報導揭示FDA在罕見病藥物審批上陷入「安全與創新」的兩難，人員流失與領導層政策分歧加劇了審查效率與公信力危機。馬卡利的改革雖具創新意涵，但若無法解決人員結構與審查靈活性問題，難以真正縮短患者等待時間。此事件反映美國醫療創新體系中，政治干預、官僚主義與科學專業之間的張力，未來需在監管嚴格性與創新速度間尋求平衡，並重視經驗豐富的審查人員保留與領導層的中立性。
原文網頁：FDA watchers warn of agency in ”chaos” and risk to America”s health (by Ian Thomas)
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