薩雷普塔治療公司（Sarepta Therapeutics）的基因治療藥物Elevidys正面臨嚴峻挑戰，其股價週五暴跌超過30%。美國食品藥品監督管理局（FDA）可能要求該公司主動停止出貨Elevidys，原因在於對藥物安全性的擔憂。FDA正在調查與Elevidys相關的兩起患者死亡事件，同時，另一種薩雷普塔的實驗性基因治療也出現了一起死亡案例。
Elevidys自獲批准以來就備受爭議。儘管杜氏肌營養不良症（Duchenne Muscular Dystrophy）是一種罕見且致命的疾病，但Elevidys的療效尚未得到充分證明。FDA最初僅批准該藥物用於4至5歲的患者，因為該年齡段的患者在臨床試驗中顯示出最大的益處。後續批准擴大到4歲以上仍能步行的患者，甚至加速批准用於已無法步行的患者，但後者備受質疑，因為證據不足。
更令人擔憂的是，最近薩雷普塔披露有兩名青少年在接受Elevidys治療後死於肝衰竭。儘管薩雷普塔試圖向投資者保證，即使僅限於仍能步行的患者，該藥物仍可帶來至少5億美元的年收入，但FDA正在考慮是否撤銷Elevidys的上市許可。分析師指出，與諾華的Zolgensma基因治療藥物相比，Elevidys的風險更高，因為其療效尚不確定。Zolgensma雖然也存在肝毒性和死亡風險，但其療效已被明確證實。
對於薩雷普塔來說，Elevidys是其核心產品，一旦被FDA撤市，公司將面臨破產的風險。目前，投資者最擔憂的就是FDA是否會做出撤市決定，而薩雷普塔的股價今年已下跌超過87%。
我認為這份報告顯示了基因治療領域的風險與挑戰。雖然基因治療為許多難治性疾病帶來了希望，但安全性問題不容忽視。FDA的審慎態度是必要的，以確保患者的安全。薩雷普塔的案例也提醒我們，藥物批准不代表完全安全，持續的監測和評估至關重要。
原文網頁：Sarepta plunges as FDA mulls whether gene therapy should stay on market (by Angelica Peebles)
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