CNBC報導，全球有超過10,000種罕見疾病，其中95%無有效治療方法。開發新藥耗時數十年且成本高達數十億美元，而罕見病患者數量稀少，藥廠投資意願低。Every Cure非營利組織透過藥物再利用（Drug Repurposing）與AI技術，尋找現有藥物治療其他疾病的潛力，大幅縮短篩選時間（從100天縮至17小時），並已識別10個藥物再利用計畫，目標2030年前治療15至25種疾病。該組織不針對特定疾病募款，而是以AI分析4,000種藥物對18,000種疾病的潛在療效，並與患者直接連結，突破傳統研究模式。儘管初期募款困難（首年無資金），但獲得Chan Zuckerberg Initiative、ARPA-H等機構支持，累計籌得逾1.3億美元。Every Cure的創新在於從藥物篩選到臨床試驗、醫生教育、患者接觸的完整流程，並成功協助Bachmann-Bupp症候群患者改善症狀。然而，面對藥廠不願生產已過專利期且無利可圖的藥物，以及FDA傳統贊助模式的挑戰，Every Cure仍堅持推動藥物再利用，認為此方法可補充新藥開發，而非取代。其目標是為罕見病患者提供「現有藥物」的治療機會，即使商業動機有限，亦強調「拯救生命」的使命。
Every Cure的模式顛覆了罕見病治療的傳統框架，透過AI與非營利組織的整合，解決了藥廠因利潤低而放棄的藥物再利用缺口。其核心價值在於「系統性」地挖掘現有藥物潛力，並克服資金、法規與產業利益的障礙，為罕見病患者創造新希望。此舉不僅節省開發新藥的龐大成本，也縮短治療等待時間，展現科技與社會企業在醫療創新中的關鍵作用。然而，其長期成功仍需應對藥廠合作、FDA法規適應與患者教育等挑戰，未來需持續平衡商業與公益的矛盾，以實現「每種可被現有藥物治療的罕見病都應被拯救」的願景。
原文網頁：Every Cure’s drug repurposing could change rare disease treatment (by Brad Quick)
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