Vertex Pharmaceuticals近期在治療罕見腎臟疾病「免疫球蛋白A腎病變」（IgAN）的藥物「povetacicept」上取得重大突破，其Phase 3試驗顯示，該藥物可將自身免疫疾病的標記物降低52%，達成分析師預設的競爭門檻，並超越日本Otsuka與美國Vera Therapeutics的治療方案。此結果推動Vertex股價在消息公布後上漲逾9%。Cantor Fitzgerald分析師Carter Gould認為，此試驗成功是Vertex拓展腎臟疾病新業務的關鍵起點，預估與povetacicept相關的三款藥物年營收可達100億美元，與Vertex去年囊腫性纖維化藥物110億美元的銷售額相當。Vertex雖在囊腫性纖維化領域取得成功，但近年擴展至血液疾病（Casgevy）與急性疼痛（Journavx）的表現未如預期，亟需新機會。為此，Vertex於2024年以近50億美元收購Alpine Immune Sciences，取得povetacicept的開發權。該藥物可治療IgAN，此病可能導致腎功能衰竭，需透析或移植。Vertex計畫將此藥物擴展至其他腎臟疾病，並預計於本月底完成美國FDA的申請，若使用優先審查券，可能於今年內獲准上市。此結果顯示Vertex正積極透過創新藥物與戰略收購，尋求多元化發展，以對抗囊腫性纖維化市場增長放緩的挑戰，並鞏固其在腎臟疾病領域的領導地位。
Vertex的試驗成功不僅代表其藥物開發能力的延伸，更反映其透過高額收購與精準研發，鎖定高潛力罕見病市場的戰略。此舉若成功，將使其營收結構更趨多元，降低對囊腫性纖維化藥物的依賴，並提升長期競爭力。然而，IgAN市場規模較小，Vertex需確保藥物的長期商業價值與患者可及性，方能真正實現預期的營收目標。
原文網頁：Vertex passes key test in quest to treat kidney diseases (by Angelica Peebles)
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